脑积水

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TUhjnbcbe - 2021/6/9 18:20:00

#Spinabifida#

3月2日,加州大学戴维斯分校的研究团队宣布启动世界上第一个在出生前使用干细胞治疗脊柱裂的临床试验,该临床试验已经获得FDA批准。

消息一出,引发不小轰动,也表明干细胞在脊柱裂治疗领域又向前迈进一大步。

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脊柱裂到底是种什么样的疾病

脊柱裂又称椎管闭合不全,是较为常见的神经管畸形之一。

是胚胎发育过程中,椎管闭合不全而引起。最常见的形式为棘突及椎板缺如,椎管向背侧开放,以腰骶部多见,颈段次之。

病变可累及一个或多个椎骨,严重者可伴有脊柱侧弯和足部畸形。可同时合并脊髓拴系、脊髓纵裂、脑积水等神经系统发育畸形。

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干细胞改善脊柱裂

加州大学戴维斯分校经过十多年研发的干细胞“贴片”疗法,能够安全、成功地修复胎儿发育中的脊髓周围的保护组织未能在出生前完全闭合时发生的先天缺陷。

▲干细胞“贴片”疗法流程示意图(图片来源:miragenews)

手术对象是母体子宫内的患脊柱裂的婴儿(即胎儿),外科医生把一个由特殊干细胞(胎盘间充质干细胞)组成的生物支架直接放置在暴露的脊髓上,缝合婴儿背部的开口,使组织再生并保护婴儿的脊髓。

这可改善严重的脊柱裂MMC。

干细胞生物工程师AijunWang和ShinjiroHirose领导的临床胎儿治疗团队计划治疗6名患者。

(图片来源:miragenews)

出生后30个月,研究团队将对临床试验中的患者进行监测,以全面评估干细胞手术治疗的安全性和有效性。

此前,该研究团队在动物模型上对该“干细胞贴片疗法”进行了试验。

该团队与加州大学戴维斯分校的兽医医学院合作,测试了患有MMC缺陷的动物的干细胞贴片和手术修复。

他们发现,该疗法使患有先天性脊柱裂的动物能够行走。研究还表明,干细胞治疗在动物身上是安全的。

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干细胞未来展望

近年来,胎盘及脐带干细胞治疗出生缺陷的应用潜力逐渐被人们知晓,并且已经被应用至成骨发育不全等多种先天性疾病的胎儿治疗研究中。

相信未来,胎盘干细胞治疗出生缺陷会取得更大的临床成果。

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