本文转载自儿童肿瘤守望者
作者信息：
陈建*，武汉大学医学部儿科学硕士；医院儿童血液肿瘤科高级医生。
孩子得了“髓母”，搁谁身上，都是炸了天的事，情感上、经济上都会承受巨大压力。担心失去孩子的恐惧，对疾病本身及治疗的误解，让原本的不幸，变成更大的灾难。
DrChen总结了一些髓母细胞瘤的相关知识，不被错误的信息误导，可以让家长们少走弯路。
1髓母细胞瘤有治疗价值
不知道为什么，总有一些医生可以那么肯定的说髓母细胞瘤是没治的，事实上，美国儿童肿瘤学组(ChildrensOncologyGroup,COG)研究结论是：＞3岁标危5年生存率有8成，高危的也有6成。判“死刑”不是那么容易的事。
2髓母细胞瘤有标准化治疗模式
大多数患者需要联合治疗，包括手术、放疗及化疗，约3/4的患者可长期存活。每种治疗方式都有迟发性并发症。目前的临床试验及未来的研究，均着力于保持高治愈率的同时，降低治疗*性。
3手术前需要评估脑脊液和脊髓
髓母容易出现播散转移，所有患者均应进行脊髓MRI和腰椎穿刺(脑脊液细胞学检查)，这关系着危险分层，关系着后续治疗方案的制定。
有些患者因病情紧急，不适合在手术前进行腰椎穿刺，需要术后2周再检查，这样才可避免术中脱落组织碎片污染标本的可能。
同样，术后早期脊髓MRI的解读可能也有困难，因为区分硬膜下血凝块与泪滴状转移灶有一定难度。因此，应在术前(较为理想)进行脊髓MRI检查，或者在术后2周进行。
4治疗节奏很重要
理想状态下术后即需要开始长春新碱每周1次*8次治疗，放疗最好在术后4周内开始，如果条件限制，预计6周内无法开始放疗的，需在术后2周提前给予1次化疗。放疗结束后4-6周开始维持治疗。
化疗方案：长春新碱+顺铂+洛莫司汀（或环磷酰胺），维持8个周期。两种化疗方案的效力差异无统计学意义；环磷酰胺组感染并发症较高，而洛莫司汀组电解质紊乱更常见。高危组可以考虑在完成维持化疗后，加自体移植巩固治疗。
5整合可以掌握的资源、不要好高骛远
治疗方法不是孤立的，是有序衔接的，还要配合节奏。手术前便要做好后续放疗和化疗的整体规划。最忌讳的就是做完手术，再天南海北的找地方放疗，这样非常被动。国内医院就那么几家，基本都是人满为患，医院来说，目前预约放疗基本要等待2~3个月。
近些年质子放疗比较火，很多人想去美国、台湾去做治疗，手续流程要提前弄清，保证万无一失。我经常看到一些经济条件比较好的家庭，为了去质子放疗，兜兜转转延误了最佳放疗时机。其实目前并没有足够证据显示质子放疗优于传统放疗。
放疗要求绝对的制动，儿童配合程度低，有时需要麻醉才能确保治疗的质量。选择放疗单位时，必须把这个因素考虑在内，医院都可以提供此项服务的。
病理类型不好的（大细胞/间变），分子分型不好的（Group3），如果维持化疗后有移植计划，需要考虑治疗单位是否已开展此技术，需要在治疗早期完成自体外周血干细胞采集，以备用。若化疗已经打了多轮，骨髓条件差，这便增加了干细胞采集失败的机会。
6不要对所谓的新治疗期望值太高
经常有病友问髓母是否有新的治疗方法，有没有靶向治疗？方法有，但还不成熟，若非常规方案无效，个人不建议轻易尝试。若要试，必须加入正式的临床试验组。
特异性地抑制与髓母细胞瘤发病机制相关的分子靶点(如SHH途径)，是研究的热点，但是单药治疗导致的，获得性耐药性和早期复发使得早期研究热情受挫。PD-1仍在临床试验中。
7腹腔分流管要不要放
发病时由于肿瘤压迫第四脑室，导致梗阻性脑积水，单纯手术通常足以治疗。如果手术后脑积水无缓解，且持续存在高颅压，仔细评估后再决定是否放置分流管。不推荐肿瘤切除时常规放置脑室-腹腔分流管。
一定要记住孩子分流管的品牌和型号，了解清楚哪里可以做维护。一旦压力出现变化，若不能及时校正，很可能导致危险发生。
8复发后治疗
初次治疗复发的患儿，长期生存的可能性大大降低。有多个研究组尝试使用大剂量化疗联合自体移植治疗，在小型病例系列研究中，该方法使20%~25%的患者延长了无病生存期。
在手术后或单独化疗后肿瘤复发的婴幼儿患者中，使用全脑全脊髓放疗的挽救疗法，有时可延长无病生存期