年1月，随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内，人类医疗迎来里程碑：FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”（N-of-1）概念首次成为现实……
2岁时，Mila还活泼好动，但到3岁，父母发现其右足开始向内转。4岁时她睡前读书脸几乎要贴着书。5岁时，患儿开始就医，原因是语言能力差，社交能力退化，而且越来越笨手笨脚。在患儿6岁生日前的几个月内，症状进展加速；视力迅速下降、频繁跌倒、构音障碍和吞咽困难之后住院治疗。
年1月，FDA历史上首次批准为一个病人（图中小女孩Mila）设计开发反义核酸药物。Mila的头部磁共振成像（MRI）显示大脑和小脑轻度萎缩，24小时脑电图显示有数次亚临床全身性癫痫发作。女孩被诊断出罕见病：这是一种罕见的致死性神经退行性疾病，是神经元蜡样脂褐质沉积症7（CLN7，巴顿病）中的一种。年，医院的神经病学和遗传学专家Dr.TiothyYu和团队为Mila设计了一款靶向SVA的反义核酸药物，取名“Milasen”，并委托公司定制合成。
浙江大学医学中心，良渚实验室百人计划研究员、博士生导师沈宁今年初刚回到国内。在接受澎湃新闻（